Вимагаємо забезпечення належного лікування дітей з діагнозом спинально-м'язкова атрофія та виділення фінансування з Державного бюджету України на придбання для них життєво необхідних лікарських препаратів.

Шановний пане Президенте України!
Звертаємося до Вас з вимогою забезпечення дітей з діагнозом спинально-м’язкова атрофія першого типу (СМА1) життєво необхідними препаратами для лікування.
СМА1, або хвороба Вердніга-Гофмана, рідкісне нервово-м'язове захворювання, що супроводжується втратою мотонейронів та прогресуючою атрофією м'язів. Маніфестує у віці до 6 місяців; пацієнти не здатні сидіти; прогресуючий перебіг. Діагностується у перші дні/тижні життя. У хворої дитини різка гіпотонія м’язів, арефлексія, часті наявні бульбарні розлади. Смерть, як правило, настає до двох років від інтеркурентної інфекції.
На теперішній час, на території Україні відсутні медичні препарати та лікування даного захворювання. Більш того, медичні працівники у більшості випадків, не мають необхідних знань та компетенцій для своєчасного виявлення СМА та лікування таких діточок. Все це призводить до того, що батьки вимушені виїжджати за кордон, якщо мають таку можливість, або дивитися, як їх дитина повільно вмирає.

Для дітей, хворих на СМА, життєво необхідними є наступні препарати:

1.В першу чергу, це ZOLGENSMA. Це історичний прогрес в лікуванні СМА і знакова єдиноразова генна терапія. Потрібен лише один укол. Його вартість понад 2 мільйони доларів США. Навіть, якщо батьки будуть мати змогу оплатити лікування, вони не будуть мати можливості зробити цей укол на території України, тому що цей препарат не зареєстрований у нашій країні. Вимагаємо реєстрації ZOLGENSMA на території нашої держави.
2.Risdiplam – це рідка лікарська форма для перорального введення, яку пацієнти мають можливість приймати, не виходячи з дома. Це є перевагою перед іншими ін’єкційними препаратами, призначеними для лікування СМА. Побічних дій препарату не виявлено, він добре переноситься дітьми. На території України Risdiplam не зареєстрований. Вимагаємо реєстрації життєво необхідного Risdiplam у нашій країні.
3.Spinraza – цей препарат застосовується курсом, перший рік – 6 ін’єкцій та в подальшому протягом всього життя по 3 ін’єкції на рік. Вартість 1 ін’єкції «Spinraza» близько 125 тисяч доларів США, тобто лише за перші три роки це 1 500 000 доларів США. В усіх розвинених країнах препарат «Spinraza» діти з СМА отримують за рахунок медичної страховки. Цей препарат зареєстровано в Україні, але відсутнє фінансування. Вимагаємо виділити фінансування з Державного бюджету України для оплати лікування дітей з СМА препаратом Spinraza.

В нашій країні на дітках з діагнозом СМА ставлять «хрест», держава не тільки не має змоги фінансувати придбання відповідних препаратів, але й змушує такі родини все життя прожити на чужині, адже, навіть маючи кошти, діти з СМА не можуть отримати лікування в Україні. Одиниці сімей в нашій державі самостійно ведуть збір, вони обрали боротьбу, боротьбу за життя своїх малюків.
Вимагаємо:
1. Реєстрації препаратів ZOLGENSMA та Risdiplam на території України.
2. Виділення коштів з Державного бюджету України на придбання Spinraza для дітей з СМА
3. Забезпечення українських лікарів-неврологів належними знаннями та компетенціями в області діагностування та лікування спинально-м’язкової атрофії.