№22/097744-еп

Реєстрація в Україні препарату Дефлазакорт - лікарського засобу,  який довів свою ефективність для уповільнення дегенеративних процесів при м'язовій дистрофії та державне забезпечення якісними та ефективними препаратами пацієнтів з прогресуючою м'язовою дистрофією Дюшена.

Автор (ініціатор): Петоян Каріна Альбертівна
Дата оприлюднення: 03 червня 2020
Шановний пане Президенте!
Ми змушені звернутись до Вас за допомогою,тому що це надзвичайно важлива і болюча проблема в Україні!
Нема нічого ціннішого в світі за здоров'я і життя дитини! Нема більшого горя, ніж горе батьків, які переживають смерть своїх дітей!!  Дітей треба рятувати за будь-яку ціну! Діти повинні жити!
   Саме тому, цим зверненням ми хочемо привернути вашу увагу до  однієї надзвичайно серйозної проблеми,  про яку мало хто знає - це орфанне (рідкісне) захворювання, прогресуюча м'язова дистрофія Дюшена.
  М'язова дистрофія Дюшена - це рідкісне генетичне захворювання, що розвивається тільки у хлопчиків. Основним симптомом цього синдрому є прогресуюча дистрофія м'язів, що має летальне закінчення. Причиною хвороби є мутація в гені білка дисторфіну, що розташовується між тяжами актину та грає ключову роль у формуванні каркаса для актину в акто-міозиновому комплексі скелетних м'язів.  Зазвичай воно проявляється в 3-5-річному віці: у дітей з'являється слабкість м'язів, яка поступово прогресує. До 10-12 років атрофія досягає такого ступеня, що хлопчики вже не можуть самі ходити і назавжди сідають в інвалідний візок. В Україні вони рідко доживають до 18 років. На останній стадії атрофія захоплює м'язи обличчя, глотки і дихальні м'язи. І діти помирають в муках.  В той час, при належній допомозі, яку забезпечують таким пацієнтам в європейських країнах та використанні якісних сучасних ліків, вони могли б не тільки вижити, а й дожити до 45-55 років.  Могли б самостійно ходити, бути реалізованими і приносити користь суспільству!
  На даний час традиційного лікування цієї хвороби ще не існує через  її специфіку. Деякі препарати за кордоном перебувають на стадії розробки і, можливо,  допоможуть.  Зараз у терапії даного захворювання найбільш ефективними вважаються стероїдні препарати.
Американське управління FDA у 2015 році для лікування міодистрофії Дюшена схвалило препарат дефлазакорт.  Дефлазакорт - кортикостероїд, гормональний засіб, що призупиняє м'язову дистрофію.   Препарат уповільнює дегенеративні процеси і оберігає кардіологічну та легеневу функції.  Відтягує необхідність хірургічних втручань для корекції сколіозу. Але, на жаль в Україні цей препарат  не зареєстрований.
   Також в Європі і США були зареєстровані ліки, які допомагають частині таких хворих (з деякими видами мутацій) вести повноцінне життя. У 35 європейських країнах хлопчики вже майже рік отримують новий препарат. Однак українцям він  недоступний.
Поки що впроваджені тільки два препарати - «Аталурен» (Translarna / Ataluren / PTC-124) і «Етеплірсен» (Eteplirsen). Вони схвалені ЕМА (Європейським агентством лікарських засобів) і FDA (управлінням по санітарному нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів) і пройшли прискорену реєстрацію в деяких європейських країнах. Аталурен зареєстрований в Україні, але влада відмовляється забезпечувати ним дітей, через велику вартість. Препарат «Етеплірсен» показаний при мутації в декількох генах, і це набагато частіше явище при міодистрофії Дюшенна. У стадії розробки перебувають ще кілька препаратів, які можуть допомогти пацієнтам з іншими видами мутацій. Однак наші співвітчизники не можуть отримати навіть ті ліки, ефективність яких доведена. Препарати не зареєстровані в Україні.
   Відповідно до статті 53-1 Закону України «Про внесення змін до Основ законодавства України про охорону здоров’я щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань»,  громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, мали б безперебійно та безоплатно забезпечувати необхідними для лікування лікарськими засобами.
     Та, на відміну від всіх інших орфанних нозологій, пацієнти із  захворюванням на прогресуючу м`язову дистрофію Дюшена, хоч і попадають під дію цього закону, але по факту, повністю позбавлені державної підтримки. В Україні цих дітей прирекли на вірну смерть, без жодних шансів на порятунок, без жодної допомоги.
  Зараз сім’ї об’єднуються і самі шукають кошти та можливості  для придбання за кордоном сучасних ліків і забезпечення своїх дітей необхідними препаратами, гарантованими державою (на жаль, тільки на папері).   Та лікування наших дітей  потребує надзвичайно великих затрат. Більшість українських родин не можуть самостійно знайти такі кошти. І без допомоги держави ми безсилі!
Тому ми  вкотре просимо Вас про допомогу! Діти дуже хочуть жити, і тепер в нас велика надія на ваше розуміння. 
Ми дуже сподіваємось і віримо, що доступне використання  препарату ДЕФЛАЗАКОРТ істотно поліпшить  прогноз, послабить та призупинить розвиток хвороби. Це дасть можливіть нашим дітям дочекатись впровадження препаратів, які в останні роки вже розробляються за кордоном саме для лікування міопатії Дюшена і бути врятованими.   
Зважаючи на вищевикладене, та прийнявши до уваги важливий соціальний аспект проблеми просимо Вас  забезпечити в повному обсязі державне фінансування повноцінного лікування дітей, що хворіють  на прогресуючу м'язову дистрофію Дюшена препаратами, ефективність яких є доведена (в тому числі пацієнтів з нонсенс мутацією препаратом Аталурен (Трансларна), що дозволить перевести хворобу з злоякісного типу перебігу до більш легкого, при якому пацієнти протягом усього життя зможуть ходити самостійно.
А також зобов'язати Міністерство Охорони Здоров`я України терміново  провести реєстрацію препарату дефлазакорт та  безкоштовно забезпечувати  цим препаратом пацієнтів всіх нозологій, які мають покази до його застосування та пільгові гарантії на отримання ліків.

Директор БО«БФ«ЕЛЬДАР - З НАДІЄЮ У СЕРЦІ»
Петоян Каріна Альбертівна.
Перелік осіб які підписали електронну петицію*
* інформаційне повідомлення про додаткову перевірку голосів
1.
Кісельов Вячеслав Миколайович
13 серпня 2020
2.
Стасюк Анна Юріївна
13 серпня 2020
3.
Маляренко Анна Сергіївна
13 серпня 2020
4.
Бояркіна Анна Анатоліївна
13 серпня 2020
5.
Рудковська Ірина Олександрівна
13 серпня 2020
6.
Шульга Ольга Ігорівна
13 серпня 2020
7.
Сувало Ярослав Романович
12 серпня 2020
8.
Романишин-Рибачук Олеся Миколаївна
12 серпня 2020
9.
Рибець Іван Дмитрович
12 серпня 2020
10.
Загвойська Наталія Іванівна
12 серпня 2020
11.
Мисачук Оксана Володимирівна
12 серпня 2020
12.
Гавірко Катерина Раїмівна
12 серпня 2020
13.
Коваленко Сергій Михайлович
12 серпня 2020
14.
Саламаха Арсен Васильович
12 серпня 2020
15.
Верхрацький Максим Володимирович
12 серпня 2020
16.
Гайсановська Валерія Олександрівна
11 серпня 2020
17.
Очкас Вадим Петрович
11 серпня 2020
18.
Мусійко Євген Олександрович
10 серпня 2020
19.
Гуторов Роман Александрович
10 серпня 2020
20.
Шпак Олег Вікторович
10 серпня 2020
21.
Шульган Василь Іванович
10 серпня 2020
22.
Козак Світлана Василівна
10 серпня 2020
23.
Кучерук Анастасія Анатоліївна
10 серпня 2020
24.
Лакотій Анастасія Богданівна
10 серпня 2020
25.
Браїло Тетяна Миколаївна
10 серпня 2020
26.
Мартин Іванна Богданівна
10 серпня 2020
27.
Волченко Юрій Костянтинович
10 серпня 2020
28.
Мудрак Анна Михайлівна
10 серпня 2020
29.
Івахненко Юрій Анатолійович
09 серпня 2020
30.
Омельчук Сергій Олександрович
09 серпня 2020
3606
голосів з 25000
необхідних
Статус: Триває збір підписів
Залишилося 21 день
Для того, щоб підтримати петицію, необхідно авторизуватися.